Một cuộc khảo sát ở Hoa Kỳ năm 1986 với các bác sĩ nhãn khoa và thần kinh học cho thấy 65% bác sĩ nhãn khoa và 90% bác sĩ thần kinh đã điều trị bệnh nhân viêm dây thần kinh thị giác bằng corticosteroid, 90% thời gian dùng liều tiêu chuẩn bằng đường uống, mặc dù thiếu bằng chứng chứng minh hiệu quả trước đó.
Thử nghiệm điều trị viêm dây thần kinh thị giác (The Optic Neuritis Treatment Trial -ONTT) là thử nghiệm lâm sàng hợp tác đa trung tâm đầu tiên về thần kinh - nhãn khoa được tài trợ bởi Viện Mắt Quốc gia thuộc Viện Y tế Quốc gia. Từ năm 1988 đến năm 1991, 15 trung tâm lâm sàng của Hoa Kỳ đã chọn ngẫu nhiên 457 bệnh nhân viêm dây thần kinh thị giác cấp tính trong vòng 8 ngày kể từ khi khởi phát, để điều trị bằng prednisone đường uống (1 mg/kg mỗi ngày trong 14 ngày), bằng methylprednisolone tiêm tĩnh mạch (250 mg mỗi 6 giờ trong 3 ngày) rồi nối tiếp bằng prednisone đường uống (1 mg/kg mỗi ngày trong 11 ngày) hoặc giả dược đường uống.
Độ tuổi trung bình của bệnh nhân là 32 tuổi, 77% bệnh nhân là phụ nữ và 85% bệnh nhân được xác định là người da trắng. Tại thời điểm 6 tháng, bệnh nhân ở cả 3 nhóm điều trị đều cho thấy sự phục hồi thị lực tốt, với thị lực trung bình ở mỗi nhóm là 20/16 và dưới 10% bệnh nhân có thị lực từ 20/50 trở lên. Bệnh nhân được điều trị bằng phác đồ steroid tiêm tĩnh mạch phục hồi thị lực nhanh hơn so với những người ở các nhóm khác, mặc dù sự khác biệt giữa 3 nhóm trong 30 ngày là không đáng kể. Bệnh nhân được điều trị bằng prednisone đường uống đơn thuần có nguy cơ bị viêm dây thần kinh thị giác tái phát cao gấp đôi so với bệnh nhân ở nhóm tiêm tĩnh mạch và nhóm giả dược (lần lượt là 30% so với 14% và 16%).
Một ấn phẩm năm 1994 trên tạp chí Ophthalmology (trang S174) đã báo cáo quá trình phục hồi thị giác theo thời gian trong 6 tháng đầu sau khi bị viêm dây thần kinh thị giác cấp tính. Ở hầu hết các bệnh nhân, bất kể nhóm điều trị và mức độ nghiêm trọng ban đầu của tình trạng mất thị lực, một số cải thiện đã bắt đầu trong vòng 30 ngày đầu tiên. Trong số 278 bệnh nhân có thị lực ban đầu là 20/50 hoặc tệ hơn. Tất cả các bệnh nhân đều cải thiện ít nhất 1 dòng thị lực và tất cả trừ 6 bệnh nhân đều cải thiện ít nhất 3 dòng sau 6 tháng. Mặc dù thị lực cơ bản là yếu tố dự báo tốt nhất về kết quả thị lực sau 6 tháng, ngay cả trong số những bệnh nhân bị mất thị lực nghiêm trọng khi đếm ngón tay hoặc tệ hơn, thị lực phục hồi đến 20/40 hoặc cao hơn xảy ra ở 81,8% bệnh nhân. Các phát hiện nhấn mạnh rằng tiến trình dự kiến của chức năng thị giác sau một đợt viêm dây thần kinh thị giác được điều trị hoặc không được điều trị là hồi phục trong vòng 2 tuần đầu tiên sau khi khởi phát, hầu hết hồi phục vào cuối một tháng và phục hồi chậm hơn nữa trong vài tháng, thậm chí lên đến một năm. Việc không cải thiện được một hàng thị lực trong 3 tuần đầu tiên sau khi khởi phát bệnh được coi là không điển hình.
ONTT cũng phát hiện ra rằng trong số 389 bệnh nhân không được chẩn đoán mắc MS xác định hoặc có thể xảy ra trên lâm sàng khi bắt đầu nghiên cứu, nhóm dùng steroid tiêm tĩnh mạch cho thấy tỷ lệ phát triển MS xác định trên lâm sàng thấp hơn trong vòng 2 năm đầu (7,5%) so với nhóm dùng giả dược ( nhóm 16,7%) hoặc nhóm prednisone (14,7%). Hầu hết tác dụng có lợi này được thể hiện ở những bệnh nhân có kết quả chụp cộng hưởng từ (MRI) ban đầu bất thường gợi ý tổn thương mất myelin nhưng tác dụng bảo vệ rõ ràng này không được duy trì sau 3 năm. Các kết quả MRI ban đầu bất thường cho thấy 1 hoặc nhiều tổn thương mất myelin điển hình được chứng minh là yếu tố tiên đoán mạnh nhất cho sự phát triển của MS lâm sàng trong 15 năm tiếp theo (nguy cơ khoảng 72%). Trong số những bệnh nhân viêm dây thần kinh thị giác có kết quả MRI não cơ bản bình thường, có 05 đặc điểm được xác định là không có nguy cơ mắc MS: không nhận thức được ánh sáng( ST-), không đau, phù đĩa thị nặng, phù đĩa thị xuất huyết và xuất tiết võng mạc.
Tác động của ONTT đối với thực hành lâm sàng đã được cảm nhận ngay cả trước khi nó được xuất bản lần đầu tiên. Vào ngày 21 tháng 1 năm 1992, một cảnh báo lâm sàng từ Viện Mắt Quốc gia đã được gửi tới tất cả các bác sĩ nhãn khoa và thần kinh học để thông báo cho họ về việc thiếu hiệu quả và tăng nguy cơ tái phát viêm dây thần kinh thị giác khi dùng prednisone đường uống liều tiêu chuẩn. Thông điệp trong tất cả các ấn phẩm tiếp theo cũng rất rõ ràng: nên từ bỏ điều trị bằng prednisone đường uống với liều thông thường 1 mg/kg mỗi ngày. Về việc sử dụng methylprednisolone tiêm tĩnh mạch, các bác sĩ đã được tư vấn trong nhiều xuất bản của các tạp chí nhãn khoa và thần kinh rằng việc sử dụng chế độ này có thể đẩy nhanh quá trình hồi phục (trung bình khoảng 2 tuần), nhưng sẽ không ảnh hưởng đến kết quả thị giác cuối cùng và tạm thời có thể làm giảm nguy cơ MS ở những bệnh nhân có nguy cơ mắc bệnh cao được xác định bằng kết quả MRI não.
Trong một cuộc khảo sát mẫu ngẫu nhiên năm 1999 với các bác sĩ nhãn khoa và bác sĩ thần kinh đang hành nghề tại Hoa Kỳ, gần như tất cả các bác sĩ (90% bác sĩ nhãn khoa và 95% bác sĩ thần kinh) đã giảm việc sử dụng prednisone đường uống đơn thuần, thay thế bằng một phác đồ bao gồm methylprednisolone tiêm tĩnh mạch (đặc biệt là ở các nhà thần kinh học). Tuy nhiên, một tỷ lệ lớn các bác sĩ lâm sàng, cả bác sĩ nhãn khoa và bác sĩ thần kinh, đã lầm tưởng rằng việc sử dụng steroid tiêm tĩnh mạch là để cải thiện kết quả thị giác cuối cùng. Nhiều cuộc điều tra quốc tế gần đây đã báo cáo những phát hiện tương tự, mặc dù việc sử dụng prednisone đường uống với liều thông thường vẫn tồn tại ở một số quốc gia.
Các bác sĩ nhãn khoa thần kinh vẫn trìu mến gọi ONTT là “thử nghiệm lâm sàng không ngừng đưa ra kết quả”. Nó không chỉ dạy chúng tôi về tác dụng của việc điều trị bằng 2 chế độ corticosteroid khác nhau mà còn cung cấp thông tin vô giá về đặc điểm lâm sàng của một nhóm lớn bệnh nhân viêm dây thần kinh thị giác cấp tính, lịch sử tự nhiên của những rối loạn và mối liên hệ giữa biểu hiện lâm sàng hiện có và các đặc tính cận lâm sàng của bệnh nhân viêm dây thần kinh thị giác có tính đến nguy cơ mắc MS sau này. Đánh giá cao quá trình phục hồi thị giác dự kiến sau khi bị viêm dây thần kinh thị giác cấp tính điển hình giúp bác sĩ lâm sàng nhanh chóng nhận ra các trường hợp không điển hình, chẳng hạn như những trường hợp do kháng thể chống lại aquaporin-4 hoặc myelin oligodendrocyte glycoprotein, có thể cần cách xử lý khác.
ONTT đã thay đổi mô hình hành nghề của bác sĩ nhãn khoa và thần kinh học trên toàn thế giới và cải thiện việc chăm sóc hàng triệu bệnh nhân bị viêm dây thần kinh thị giác.
Bình luận của Nancy J.Newman MD.PhD , Atlanta, Hoa Kỳ
Online 20201, AAO website
Bs Hoàng Cương sưu tầm